本报讯（记者沈湫莎）近日，研发中心设在上海张江的生物科技公司英矽智能在国际权威期刊《自然·生物技术》上发表论文，介绍了由生成式人工智能（AIGC）发现和设计的候选新药从算法开发到二期临床试验的研发历程，并披露了该候选新药在临床前实验和临床试验中的数据和表现。据悉，该药也是全球首款全新靶点、全新化合物AI新药。
      
       论文透露，借助AIGC等技术，这款AI新药从确定靶点到被提名为临床前候选化合物，仅用18个月，远短于传统新药平均10年的研发周期。该研究显示出AI驱动的药物发现方法带来的降本增效优势，以及AIGC技术在推动行业变革方面的巨大潜力。
      
       此次登上《自然》子刊的AI新药代号为INS018_055，以TNIK为抗纤维化靶点，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。这是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，全球约有500万患者罹患这一致命疾病。此前有研究揭示TNIK与多种纤维化驱动生物通路的间接关联，但从未提出将其作为IPF治疗靶点。
      
       TNIK是如何被选中的？英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰介绍，新药研发的第一步是选择研究重心，英矽智能以与衰老密切相关的纤维化作为研究重心，通过自研人工智能药物研发平台Pharma.AI下属的靶点发现引擎，分析了涵盖专利、临床试验等文本数据的数百万个文本文件，评估潜在靶点的新颖性以及与疾病的关联性，最终确定TNIK为最有潜力的抗纤维化靶点。
      
       确定靶点后，Pharma.AI平台下属的生成化学引擎，根据基于结构的药物设计策略生成具有所需特性的创新分子结构，进行虚拟筛选并优化生成结果。经过多次迭代筛选，团队发现了具有潜力的化合物，最终获得了候选分子INS018_055，整个过程仅合成并测试了不到80个分子。
      
       2021年2月，INS018_055被提名为临床前候选化合物，此时距离TNIK被提名为潜在特发性肺纤维化治疗靶点，仅仅过去18个月。目前该候选药物二期临床试验正在中美两国同步开展中。
      
       诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特对英矽智能将AI应用于早期药物发现和设计全流程的做法感到兴奋：“药物发现是一个涉及面很广的项目，有很多不确定性。AI可以采用特定技术很好地应对海量数据，同时结合巧妙的筛选技术，从不确定性中获得确定性和潜在选择。”
      
       英矽智能投资方之一、创新工场董事长、零一万物首席执行官李开复则表示，AI对数据的利用将彻底改变药物研发。他认为英矽智能的TNIK项目提出了一种突破性思维，即通过生成生物学和生成化学人工智能处理海量数据，从头开始高效地发现药物。
      
       英矽智能是一家由AIGC驱动的生物医药科技公司，在Pharma.AI的支持下，正在纤维化、肿瘤、免疫、老龄化相关疾病等多个领域寻求突破。自2021年以来，英矽智能已搭建涵盖30余条管线的多元化疗法组合，提名18款临床前候选化合物，并将其中6个领先项目推进到临床阶段。